新方法有望在體內(nèi)直接生成CAR-T細胞治療癌癥
更新時間：2026/3/31 10:16:25 來源：新華社
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斯德哥爾摩消息：瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院參與的國際團隊開發(fā)出一種新方法，可在體內(nèi)直接生成具有靶向識別和殺傷腫瘤能力的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T），為癌癥免疫治療提供了新思路。
卡羅琳醫(yī)學(xué)院近日發(fā)布公報說，CAR-T療法是一種主要用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的前沿免疫療法，其原理是利用基因工程技術(shù)對患者的免疫T細胞進行改造，使其能夠更有效識別并攻擊腫瘤細胞。傳統(tǒng)CAR-T療法通常需要先從患者體內(nèi)提取T細胞，在實驗室完成改造和擴增后再回輸至患者體內(nèi)，整個過程往往需要數(shù)周，且技術(shù)復(fù)雜、成本較高，限制了其進一步推廣應(yīng)用。
卡羅琳醫(yī)學(xué)院、美國加利福尼亞大學(xué)舊金山分校等機構(gòu)研究人員合作，嘗試用一種更簡化的方式完成該過程。他們設(shè)計了一套包含兩種微粒的遞送系統(tǒng)，可將基因編輯工具以及用于識別腫瘤的遺傳信息直接輸送給血液中的T細胞，從而使T細胞在體內(nèi)完成“重新編程”。其中一種微粒借助可識別T細胞的抗體，實現(xiàn)對T細胞的定向遞送；另一種則攜帶指導(dǎo)細胞識別腫瘤的DNA（脫氧核糖核酸）序列。
研究人員隨后在具有人源化免疫系統(tǒng)的小鼠模型中測試了該方法。這些小鼠分別患有急性白血病、多發(fā)性骨髓瘤等類型的癌癥。結(jié)果顯示，僅需一次注射，幾乎所有實驗鼠體內(nèi)可檢測到的癌癥都在兩周內(nèi)被清除。在某些器官中，經(jīng)過重新編程的T細胞占免疫細胞總數(shù)的比例可高達40%。
研究人員表示，在利用CAR-T療法治療多發(fā)性骨髓瘤時，獲得長期療效一直較為困難，因此這項研究成果特別令人鼓舞。尤其值得關(guān)注的是，在體內(nèi)生成的這些細胞表現(xiàn)實際上優(yōu)于實驗室制備的細胞，其原因可能是T細胞在被提取并進行體外培養(yǎng)后，會失去部分細胞干性和增殖能力，在體內(nèi)重新編程則避免了這一問題。
相關(guān)成果已發(fā)表在英國《自然》雜志上。研究人員表示，下一步將利用患者樣本繼續(xù)推進相關(guān)研究，并為開展臨床試驗做準備。
（記者朱昊晨 徐謙）
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斯德哥爾摩消息：瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院參與的國際團隊開發(fā)出一種新方法，可在體內(nèi)直接生成具有靶向識別和殺傷腫瘤能力的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T），為癌癥免疫治療提供了新思路。
卡羅琳醫(yī)學(xué)院近日發(fā)布公報說，CAR-T療法是一種主要用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的前沿免疫療法，其原理是利用基因工程技術(shù)對患者的免疫T細胞進行改造，使其能夠更有效識別并攻擊腫瘤細胞。傳統(tǒng)CAR-T療法通常需要先從患者體內(nèi)提取T細胞，在實驗室完成改造和擴增后再回輸至患者體內(nèi)，整個過程往往需要數(shù)周，且技術(shù)復(fù)雜、成本較高，限制了其進一步推廣應(yīng)用。
卡羅琳醫(yī)學(xué)院、美國加利福尼亞大學(xué)舊金山分校等機構(gòu)研究人員合作，嘗試用一種更簡化的方式完成該過程。他們設(shè)計了一套包含兩種微粒的遞送系統(tǒng)，可將基因編輯工具以及用于識別腫瘤的遺傳信息直接輸送給血液中的T細胞，從而使T細胞在體內(nèi)完成“重新編程”。其中一種微粒借助可識別T細胞的抗體，實現(xiàn)對T細胞的定向遞送；另一種則攜帶指導(dǎo)細胞識別腫瘤的DNA（脫氧核糖核酸）序列。
研究人員隨后在具有人源化免疫系統(tǒng)的小鼠模型中測試了該方法。這些小鼠分別患有急性白血病、多發(fā)性骨髓瘤等類型的癌癥。結(jié)果顯示，僅需一次注射，幾乎所有實驗鼠體內(nèi)可檢測到的癌癥都在兩周內(nèi)被清除。在某些器官中，經(jīng)過重新編程的T細胞占免疫細胞總數(shù)的比例可高達40%。
研究人員表示，在利用CAR-T療法治療多發(fā)性骨髓瘤時，獲得長期療效一直較為困難，因此這項研究成果特別令人鼓舞。尤其值得關(guān)注的是，在體內(nèi)生成的這些細胞表現(xiàn)實際上優(yōu)于實驗室制備的細胞，其原因可能是T細胞在被提取并進行體外培養(yǎng)后，會失去部分細胞干性和增殖能力，在體內(nèi)重新編程則避免了這一問題。
相關(guān)成果已發(fā)表在英國《自然》雜志上。研究人員表示，下一步將利用患者樣本繼續(xù)推進相關(guān)研究，并為開展臨床試驗做準備。
（記者朱昊晨 徐謙）
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